ترنسمیتر نقطه شبنم تستو testo 6744 | 6744

ترانسمیتر و کنترلر هدایت کریت مدل CCT8301A

پراب ترانسمیتر صوت TR-SLT1A4 لوترون

تبدیل خشاب ترانسمیتر لترون LUTRON BNC-TR-PH

دستگاه کلنی کانتر مدل BZG40 نمایندگی WTW

محلول بافر STP7 نمایندگی WTW

محلول بافر مدل STP10 نمایندگی WTW

BOD متر نمایندگی WTW

دستگاه COD ترموراکتور مدل CR 2200 نمایندگی WTW

مواد هوشمند Smart Materials

استخدام سرپرست فروش،مامور پخش،راننده در چهارمحال و بختیاری

دانلود مجاني(رايگان) كتاب آموزشي اتوكد سه بعدي به زبان فارسي

لپ تاپ های دل با پردازنده های جدید اینتل به روز شد

دیود چیست؟ و چه کاربردی دارد؟

تست روانشناسی شصیت جنسی

این رازها اگر راز بمانند به زندگی زناشویی تان صدمه می زند!!

معرفی رشته مهندسی کشتی سازی

⚠️۱۰ نکته مهم در مورد واریانت دلتا⚠️

درمان دیستروفی عضلانی با ویرایش ژنتیکی

تحقیقات جدید در مورد داروهای دیستروفی عضلانی

مجموعه اصلی: سلامت و تندرستی
مجموعه فرعی : تازه های پزشکی

تحقیقات جدید در مورد داروهای دیستروفی عضلانی

مقدمه :

دیستروفی عضلانی یک اصطلاح است که طیف وسیعی از شرایط ناتوان کننده عضلات را توصیف می کند.

علت چندین نسخه از این بیماری جهش ژن هایی است که به محافظت و تعمیر الیاف عضلانی کمک می کنند. به عنوان مثال، جهش در ژن DMD باعث ایجاد دیستروفی عضلانی دوشن یا بکر می شود. آنها می توانند تولید دیستروفین، یک پروتئین ضروری برای سلامت عضلات را از بین ببرند یا به طور قابل توجهی کاهش دهند.

اگرچه برای هر نوع MD معالجه وجود ندارد، اداره غذا و داروی ایالات متحده، اداره داروسازی اروپا و سایر سازمان های نظارتی درمانهایی را تصویب کرده اند که علائم را در بر می گیرند. دانشمندان همچنان در توسعه درمان ها کار می کنند.

Exondys 51

Exondys 51 etteplirsen اولین درمان MD بود که برای تصویب FDA در سپتامبر سال 2016 تأیید شد. مجوز مشروط شامل بیماران DMD که بیماری آنها ناشی از جهش خاص است.

درمان هنوز در اروپا تصویب نشده است، اگر چه توسعه دهنده آن، Sarepta Therapeutics، درخواست تصویب مجوز برای تصویب آن در دسامبر 2016 را ارائه کرده است. این شرکت منتظر تصمیم در اواخر سال 2017 خواهد بود.

Exondys 51 که هدفش تسریع پیشرفت DMD است، به بدن کمک می کند تا یک نسخه کارآمد از پروتئین دیستروفین را به جای یک محصول غیر قابل انعطاف تولید کند. درمان تنها در بیماران مبتلا به جهش انجام می شود که می توانند با برطرف کردن اگزون اصلاح شوند. Exons بخش هایی از DNA ژن هستند که برای پروتئین هایی که ژن تولید می کنند کدگذاری می شود. با DMD، برخی از اگزون ها از دست رفته، جلوگیری از تولید دیستروفین. Exondys 51 مشکل را برطرف می کند.

آزمایشات بالینی نشان داده اند که Exondys 51 بی خطر است و بیماران آن را به خوبی تحمل می کنند. Sarepta انجام محاکمه PROMOVI فاز 3 (NCT02255552) در 39 سایت در سراسر ایالات متحده برای ارزیابی اثربخشی Exondys 51 است.

Translarna

Translarna (آتالوران) انواع خاصی از DMD و BMD را درمان می کند. رگولارهای اروپایی آن را تأیید کرده اند، اما هنوز مجوز U.S. را دریافت نکرده اند

PTC Therapeutics تولید Translarna، که به افراد با جهش ژن DMD خاص کمک می کند تا یک نسخه قابل اجرا از دیستروفین تولید کند. هدف این است که کمک کند تا پیشرفت بیماری را کند کند.

تصویب رگولاتورهای اروپایی بر اساس یک کارآزمایی بالینی فاز 2/3 (NCT00592553) بود که نشان می دهد 48 هفته از Translarna ممکن است باعث کاهش توانایی بیماران برای ترک راه رفتن در مقایسه با پلاسبو شود.

PTC Therapeutics یک محاکمه هدایت کننده (NCT02369731) است که به درخواست رگولاتورهای اروپایی در زمینه ایمنی و کارآیی طولانی مدت Translarna است. این شرکت در حال استخدام شرکت کنندگان برای تحصیل در اتریش، فرانسه، آلمان، اسرائیل و سوئد است.

اهمیت دادن به علائم DMD

Emflaza deflazacort علائم DMD را در بیماران 5 ساله و بالاتر درمان می کند. FDA فیزیوتراپی Marathon را در فوریه 2017 تایید کرد.

تاکید بر این است که دانشمندان یک دارو پیشگیرنده کورتیکواسترویید می نامند. این بدان معنی است که بدن آن را به یک کورتیکواستروئید فعال یا یک عامل ضد التهابی تبدیل می کند.

دقیقا چگونه درمان در DMD کار می کند ناشناخته است. آنچه دانشمندان می دانند این است که دارای اثر ضد التهابی است، باعث کاهش آشفتگی و آسیب های ناشی از سیستم ایمنی بدن می شود که به بافت های سالم حمله می کند.

چند عارضه جانبی شدید می تواند مانع استفاده طولانی مدت کورتیکواستروئیدها شود. محققان ماراتن در یک کارآزمایی بالینی فاز 3 (NCT01603407)، اثرات مثبت کورتیکواسترویید پردنیزون را با عوارض جانبی کمتری پیدا کردند.

این مطالب توسط سایت دیستروفی نیوز منتشر شده است یک وب سایت کاملا خبری است و اطلاعاتی در مورد بیماری مختلف دارد . این سایت توصیه، تشخیص، یا درمان را ارائه نمی دهد. این محتوا جایگزین مشاوره پزشکی، تشخیص و یا درمان نیست . همیشه در مورد هر گونه سؤالی که ممکن است در رابطه با شرایط پزشکی باشد از پزشک یا سایر متخصصان واجد شرایط سلامت خود مشاوره بگیرید.

منبع : سایت خبری دیسترفی musculardystrophynews.com ترجمه سایت ایران صنعت

برچسپ : تحقیقات جدید در مورد داروهای دیستروفی عضلانی ، دیسترفی عضلانی ، داروهای دیسترفی عضلانی

گرد آورنده : irsanat.com :( محمدرضایی )